INFORMACIÓN MÉDICA Y CIENTÍFICA
RESULTADOS DE LOS EFECTOS DE LA TRIHEPTANOÍNA (Dojolvi™) EN UN ESTUDIO A LARGO PLAZO EN LCHAD
La Triheptanoin (Dojolvi™) es un triglicérido de cadena media que aporta ácidos grasos con 7 carbonos, capaces de reponer intermediarios del ciclo de Krebs, mejorando la producción energética.
«Effects of triheptanoin (UX007) in patients with long-chain fatty acid oxidation disorders: Results from an open-label, long-term extension study.»1
- Vockley, J., Burton, B., Berry, G., Longo, N., Phillips, J., Sanchez-Valle, A., Chapman, K., Tanpaiboon, P., Grunewald, S., Murphy, E., Lu, X., & Cataldo, J. (2021). Effects of triheptanoin (UX007) in patients with long-chain fatty acid oxidation disorders: Results from an open-label, long-term extension study. Journal of Inherited Metabolic Disease, 44(1), 253–263. https://doi.org/10.1002/jimd.12259 ↩︎
Evaluar la eficacia y seguridad de triheptanoína en pacientes con LC-FAOD durante un periodo prolongado, a través de una extensión abierta tras estudios previos controlados.
- Diseño: Estudio de extensión abierto, multicéntrico, con seguimiento hasta 12 años.
- Participantes: 75 pacientes con diagnóstico confirmado de LC-FAOD/LCHAD, previamente tratados o no con triheptanoína.
- Tratamiento: Administración oral de triheptanoína ajustado a la ingesta calórica, con seguimiento clínico y de eventos metabólicos.
- Evaluaciones: Frecuencia y duración de hospitalizaciones por crisis metabólicas, eventos adversos y tolerancia al tratamiento.
- Triheptanoína redujo significativamente la frecuencia y duración de las hospitalizaciones relacionadas con crisis metabólicas comparado con el periodo previo al tratamiento.
- Los pacientes mostraron mejoría en tolerancia al ejercicio y reducción de episodios de debilidad muscular y dolor.
- El perfil de seguridad fue favorable, con efectos adversos mayormente gastrointestinales leves a moderados (náuseas, diarrea).
- Los resultados apoyan el uso de triheptanoína como tratamiento crónico en LC-FAOD/LCHAD, proporcionando beneficios sostenidos en reducción de complicaciones clínicas.
- La acción anaplerótica de triheptanoína permite una mejor producción energética que los tratamientos tradicionales basados en triglicéridos de cadena media.
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Este estudio ha sido revisado con el objetivo de acercar la investigación a quienes conviven con enfermedades metabólicas.
Recuerda que la información aquí recogida no sustituye el asesoramiento médico personalizado. Ante cualquier duda, consulta con tu equipo profesional de referencia.
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